Gezondheidsweb

Nieuw medicijn in ontwikkeling behandelt oorzaak en niet gevolgen van autisme

Eerste geneesmiddel dat ‘veroudering’ van de hersenen tegenhoudt zou grote doorbraak kunnen betekenen in strijd tegen autisme en Alzheimer

Roche werkt aan een eerste geneesmiddel dat ‘veroudering’ van de hersenen tegenhoudt en, dat mits de ontwikkeling succesvol gebeurt een grote doorbraak zou kunnen betekenen in strijd tegen autisme en Alzheimer. Naar eigen zeggen zijn de resultaten van de eerste testen ‘bemoedigend’ verlopen. Die worden nu op dieren uitgevoerd en in geval van succes zal het testdomein uitgebreid worden naar mensen.

Tot dusver focussen geneesmiddelen voor de bestrijding van autisme zich hoofdzakelijk op de symptomen en niet op de oorzaken. Die symptomen zijn onder andere angst, depressie, agressie, hyperactiviteit enzovoort. Op de markt zijn onder andere Pfizer Inc.’s antidepressivum Zoloft en Novartis AG’s Rilatine, dat wordt gebruikt voor de bestrijding voor concentratiestoornissen. Buiten medicatie wordt in het geval autisme ook veel aandacht besteedt aan therapie, zoals bijvoorbeeld aan gedragstherapie.

Randi Hagerman, professor aan de University of California in Davis, die samen met Roche aan de klinische testen voor het medicijn werkt, spreekt ronduit van een doorbraak in de strijd tegen autisme. Het geneesmiddel kan het eerste worden dat geestelijke aftakeling kan tegengaan. Iedereen hoopt dat het vinden van de oorzaken van autisme kan leiden tot de ontwikkeling van een geneesmiddel dat de aandoening kan bestrijden. Uiteindelijk kan het pad worden geopend tot een nieuwe serie geneesmiddelen die ingezet kunnen worden voor de bestrijding van verschillende soorten aandoeningen van het centraal zenuwstelsel.

In eerste instantie wordt er gewerkt aan een medicijn voor de bestrijding van het
Fragile X syndroom, maar de verwachtingen zijn natuurlijk veel hoger gespannen. Het eerste Fragile X syndroom-medicijn kan tegen 2011 of 2012 de markt bereiken. Kinderen zouden het geneesmiddel al op jonge leeftijd mogen nemen, meer bepaald onmiddellijk wanneer de diagnose van het Fragile X syndroom op twee- of driejarige leeftijd wordt gesteld. Opmerkelijk is dat Fragile X syndroom-patiënten als normale kinderen worden geboren, op het eerste gezicht is er niets mee. Zij ontwikkelen zich echter niet als gewone kinderen en niet aan hetzelfde tempo.

Uiteindelijk hoopt Hagerman dat er een geneesmiddel kan worden gevonden dat onmiddellijk kan worden toegediend wanneer er zich in de hersenen onverwachte ontwikkelingen voordoen. Daarmee zou het Fragile X syndroom kunnen worden voorkomen, maar mogelijk ook andere aandoeningen als depressies, Alzheimer en autisme.

Het verschil tussen mannen en vrouwen is een belangrijk gegeven bij het Fragile X syndroom, maar dit verschil duikt ook bij andere aandoeningen van het centrale hersenstelsel op. Mannen worden vaker getroffen door het Fragile X syndroom, maar hetzelfde geldt voor Asperger en andere vormen van autisme. Dat heeft volgens Robin Davison van Edison Investment Research in Londen te maken met het feit dat mannen slechts één X-chromosoom hebben. Wanneer er bij vrouwen genetische mutatie opduiken bij één X-chromosoom kunnen die eventueel door het andere worden goedgemaakt. Het gevolg is dat behandeling bij vrouwen niet noodzakelijk is, terwijl dat bij mannen wel het geval is.