Genentherapie kan nieuwe oplossing voor spierziekten aanreiken

Apen ontwikkelden na een injectie sterkere dijspieren, sportwereld maakt zich zorgen om nieuwe vorm van doping

Genentherapie kan een nieuwe oplossing voor spierziekten aanreiken, zo blijkt uit recent onderzoek. Apen ontwikkelden na een injectie met een gen sterkere dijspieren. Dit experiment kan de weg bereiden voor menselijke testen voor een therapie tegen spiervernietigende ziekten.

Verschillende aandoeningen, zoals musculaire dystrofie en amyotrofische laterale sclerose (de ziekte van Lou Gehrig) veroorzaken spierzwakte, zonder dat er momenteel een effectieve behandeling voor deze aandoeningen beschikbaar is. Jerry Mendell, directeur van het genentherapiecentrum bij het Nationwide Children's Hospital in Columbus, Ohio en auteur van de studie die werd gepubliceerd in Science Translational Medicine, is van mening dat de proefnemingen met apen een belangrijke doorbraak opgeleverd hebben.

De werkzaamheid van de therapie is een gevolg van het blokkeren van het proteïne myostatine dat de werking van de spier ondermijnt. Het stoppen van verlies van spieromvang in de dij kan er toe bijdragen dat patiënten met problemen om te staan of te lopen zich in aanzienlijke mate kunnen verbeteren. R. Rodney Howell, chairman of the board van de Amerikaanse Muscular Dystrophy Association, wijst nog op een ander voordeel waar tot dusver weinig aandacht aan werd besteed. De genentherapie kan er namelijk toe leiden dat atleten er in slagen om hun prestaties te verbeteren.

Howell is niettemin van mening dat het belangrijkste voordeel van de nieuwe therapie kan zijn dat de behandeling van musculaire dystrofie mogelijk wordt. Voor deze aandoening bestaan er tot dusver nog geen specifieke behandelingen. Onder andere
Amgen, bekend om zijn kankerbestrijders, en Acceleron Pharma Inc voeren al proeven uit om de groei van de spieren te versterken door de aanmaak van  myostatine blokkeren.

Travis Tygart, chief executive officer voor het U.S. Anti-Doping Agency, maakt zich echter zorgen van het effect van de genentherapie op sportief vlak. Deze vorm van doping - want dat is het achteraf nog steeds - valt moeilijk op te sporen. De genentherapie zou één van de belangrijkste uitdagingen zijn op het gebied van doping waar de sportwereld de afgelopen jaren mee werd geconfronteerd. Toch lijkt het sportieve in dit geval het te moeten afleggen tegen het medische aspect. De genentherapie is nog niet effectief op de markt, maar wanneer de klinische testen een positief verloop kennen houdt niets de commercialisering er van tegen.

Syndicatie