Gezondheidsweb

Eindelijk medicijn voor spierdystrofie op komst

Galapagos ontwikkelt samen met twee stichtingen medicijn tegen Duchenne spierdystrofie, wereldwijd de meest voorkomende erfelijke ziekte met dodelijke afloop bij kinderen

Galapagos Charley's Fund Inc. en de Nash Avery Foundation kondigden een samenwerking aan waarin de werkzaamheid van Galapagos' kandidaat medicijn G100192 wordt onderzocht bij de behandeling van spierdystrofie (de ziekte van Duchenne).

G100192 is al succesvol gebleken in preklinische studies voor de behandeling van cachexia (verlies van gewicht en spiermassa). Charley's Fund en de Nash Avery Foundation zullen dit preklinisch onderzoek van G100192 bij de behandeling van spierdystrofie financieren. Parallel hieraan gaat Galapagos door met het ontwikkelen van G100192 voor de behandeling van cachexia. Hiervoor staat een Fase I studie in gezonde vrijwilligers gepland voor begin 2010.

"De samenwerking met Charley's Fund, de Nash Avery Foundation en experts op het gebied van de ziekte van Duchenne biedt ons de mogelijkheid om deze tweede indicatie voor G100192 te onderzoeken. Daarmee vergroten we de waarde van dit kandidaat medicijn," aldus Onno van de Stolpe, CEO van Galapagos.

"Het medicijn dat Galapagos voor cachexia ontwikkelt, kan mogelijk ook werkzaam zijn voor de ziekte van Duchenne," zegt Benjamin Seckler, M.D., President van Charley's Fund. "Als G100192 succesvol is in de preklinische studie, dan kan dit één van de eerste kandidaat medicijnen worden voor de behandeling van deze ziekte. Dit zou een belangrijke aanvulling zijn op de gentherapie en de antilichamen die op dit moment in ontwikkeling zijn."

Over Duchenne spierdystrofie
De ziekte van Duchenne is wereldwijd de meest voorkomende erfelijke ziekte met dodelijke afloop bij kinderen. Naar schatting één op de 3.500 jongens lijdt wereldwijd aan de ziekte van Duchenne en elk jaar worden 20.000 nieuwe gevallen gerapporteerd. Het is een verwoestende en ongeneeslijke spierziekte, veroorzaakt door een erfelijke afwijking van dystrofine, een eiwit dat een sleutelrol speelt bij het functioneren van spierweefsel. Symptomen openbaren zich bij jongens meestal voor het zesde levensjaar. Progressieve spierzwakte in benen en bekken breidt zich uit naar armen, nek en andere gebieden. Vanaf de leeftijd van 10 jaar zijn meestal beugels nodig om te kunnen lopen en patiënten ouder dan 12 hebben meestal een rolstoel nodig. Tenslotte treedt volledige verlamming op en daarmee ook ademhalingsproblemen. De ziekte is dodelijk en de meeste patiënten worden niet ouder dan 30. De medische kosten voor een Duchenne patiënt behoren tot de hoogste van alle ziekten. Op dit moment is er voor Duchenne geen behandeling, maar voor het eerst in jaren zijn of komen er nu veelbelovende geneesmiddelen in ontwikkeling.

Over Charley's Fund
Charley's Fund Inc is een stichting die onderzoek naar behandelingsmethoden voor de ziekte van Duchenne financiert. De doelstelling van de stichting is om zo snel als mogelijk een behandeling te vinden om kinderen van deze generatie te kunnen genezen. Charley's Fund richt zich op toegepast onderzoek - onderzoek dat vanuit het lab naar klinisch onderzoek in de mens wordt gebracht. Deze charitatieve instelling werd in 2004 mede opgericht door de arts Benjamin Seckler en Tracy Kramer Seckler. Hun zoon Charley heeft de ziekte van Duchenne. Meer informatie is te vinden op www.charleysfund.org.

Over de Nash Avery Foundation
De Nash Avery Foundation is een stichting die tot doel heeft om programma's die spierdystrofie tot staan kunnen brengen of genezen financieel te ondersteunen. De Nash Avery Foundation is opgericht door Angela en Tom Wicka nadat er bij hun zoon Nash de ziekte van Duchenne was vastgesteld. De Foundation gelooft dat de oplossing voor deze ziekte gezocht moet worden in een combinatie van goed gefinancierd onderzoek en getalenteerde wetenschappers die zich op de ziekte concentreren. Meer informatie is te vinden op: www.nashaveryfoundation.org.