Gezondheidsweb

Wetenschappers zien kansen weggelegd voor de bestrijding van andere ongeneeslijke ziekten, waaronder mogelijk zelfs leukemie

Twee 7-jarige jongens met een dodelijke hersenziekte werd gered door een nieuwe ingreep. Behandeling van ALD (adrenoleukodystrofie) met genentherapie is namelijk mogelijk, zo blijkt uit een rapport van Franse dokters. De wetenschappers zien nu kansen weggelegd voor de bestrijding van andere ongeneeslijke ziekten met deze genentherapie.

De twee jongens konden geen beendermergtransplantatie krijgen en een fatale afloop van hun aandoening leek onvermijdelijk. Franse medische wetenschappers deden echter met succes een beroep genentherapie, waarbij genen via HIV (het virus dat AIDS veroorzaakt) in het menselijk lichaam ingebracht worden. Het HIV-virus is vooraf uiteraard behandeld, waarbij het genetisch materiaal dat het giftig maakt verwijderd werd.

Het ingebracht virus nestelt zich permanent in de DNA-cellen van de patiënten, zo bleek uit het onderzoek dat nadien werd gevoerd. Het gewijzigde virus blijft zo levenslang aanwezig in de stamcellen die instaan voor de aanmaak van bloed. De resultaten van die ingreep zijn zonder meer succesvol. Twee jaar na de ingreep is de beschadiging van het zenuwstelstel stopgezet of zelfs teruggedraaid. De twee jongens gaan inmiddels weer naar school en leven een normaal leven zoals andere kinderen van hun leeftijd.

Daarmee lijkt genentherapie weer terug van weggeweest. Jaren geleden werden immers de proefnemingen met deze vorm van therapie stopgezet. Nathalie Cartier, de dokter die verslag uitbracht van de ingreep, kon alleen maar vaststellen dat de ALD-aandoening bij de twee jongens volledig gestabiliseerd is en dat niets er op wijst dat daar nog verandering in gaat komen. Cartier is van mening dat genentherapie op termijn kan uitgroeien tot een eerstelijnsbehandeling, die ook voor andere aandoeningen kan aangewend worden. 

Behandeling van ALD (adrenoleukodystrofie) met de gewone beendermergtransplantatie bleek bij de jongens niet mogelijk vanwege het feit dat er geen geschikte donors gevonden konden worden. Daarom zagen de dokters zich genoodzaakt om voor een alternatieve behandeling te kiezen, meer bepaald door in de stamcellen van de jongens het gen aan te brengen dat een ontbrekend proteïne aan te brengen. Dit proteïne ontbreekt standaard bij mensen die aan ALD lijden. Volgens de Franse dokter Nicole Cartier is het nu nog slechts een kwestie van tijd alvorens genentherapie bij andere aandoeningen kan gebruikt worden.